​Тайны ДНК: ученые научились лечить дефекты эмбриона человека

Исследование открывает новые перспективы для лечения пациентов от бета-талассемии и других генетических заболеваний.

Ученые в Китае первыми в мире смогли провести "химическую операцию" на человеческом эмбрионе для того, чтобы вылечить генетическое заболевание.

Команда ученых из Университета Сунь Ятсена использовала технологию, получившую название "редактирование [азотистых] оснований", которая используется для исправления единичных ошибок в генетическом коде, состоящем из трех миллиардов "знаков".

Ученые провели операцию на выращенных в лаборатории эмбрионах, ДНК которых содержал мутацию, приводящую к развитию бета-талассемии - тяжелого генетического заболевания, при котором нарушается синтез гемоглобина.

Ученые утверждают, что новая технология однажды позволит лечить эту и ряд других наследственных болезней.

"Редактирование оснований" направлено на изменение четырех азотистых оснований, входящих в состав ДНК: аденина (A), цитозина (C), гуанина (G) и тимина (T).

Вся программа по развитию человеческого организма записана в ДНК с помощью комбинаций этих четырех оснований.

Потенциально опасное для жизни заболевание крови - бета-талассемия - вызвано изменениями всего одного основания в генетическом коде. Такие изменения обычно называют точечными мутациями.

Ученым из Китая удалось исправить эту ошибку в генетическом коде эмбрионов. Они просканировали ДНК в поисках ошибки, а затем на месте "сбоя" преобразовали гуанин в аденин, таким образом исправив сбой.

"Мы первыми смогли показать возможность лечения генетических болезней у эмбрионов с помощью системы редактирования оснований", - говорит один из авторов исследования Цзюнь Цзиу Хуан.

Эксперимент был проведен на эмбрионах, полученных в результате клонирования. Ткани для проведения эксперимента были взяты у пациента, у которого была диагностирована бета-талассемия.

Редактирование оснований - это более продвинутая версия методики редактирования геномов, известной как CRISPR. При редактировании генома с помощью системы CRISPR/Cas9 используется один белок CAS, который разрезает соответствующие последовательности генов.

С помощью таких "молекулярных ножниц" ученые могут вырезать из ДНК одни фрагменты и вставлять другие. Также существует механизм записи новой генетической информации в CRISPR.

Читайте также: Китаянка родила здорового ребенка из замороженого эмбриона

Новая технология редактирования оснований работает иначе: она заставляет одно азотистое основание преобразовываться в другое.