У США схвалили найдорожчі ліки у світі
Федеральне управління з лікарських засобів США (FDA) схвалило новий препарат для лікування рідкісного генетичного захворювання згортання крові, вартістю 3,5 млн доларів за одну дозу.
Так він став найдорожчими ліками у світі, повідомляє Science Alert.
Нові ліки називають Hemgenix. Це генна терапія для лікування гемофілії В – рідкісного генетичного захворювання, що викликає зниження згортання крові. Симптом захворювання – спонтанні та повторні кровотечі, які вкрай складно зупинити.
Hemgenix - це одноразовий внутрішньовенний препарат, що вводиться в разовій дозі і, по суті, становить лише невелику частину вартості лікування, яке існує сьогодні.
Читайте також: Аналітики розповіли про поразку диктатора Путіна
Продукт переноситься в організм пацієнта за допомогою вектора на основі вірусу, який був спеціально розроблений для доставки ДНК до клітин-мішеней у печінці.
Після цього інформація реплікується клітинами та поширює інструкції для білка зсідання крові (фактор IX).